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现有药物显示治疗心力衰竭的承诺

时间:2018-09-08 16:21:11 编辑:gaole 文章来源:www.xunyikang.com
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 研究人员表示,药物tafamidis在临床试验中表明,它可以减轻心脏病的影响,称为ATTR-CM。

 
现有药物显示治疗心力衰竭的承诺
 
药物治疗心力衰竭
盖蒂图片
有一种心脏衰竭可能比想象的更常见。并没有治疗它。
 
但现有的药物刚刚通过关键步骤,可能很快就会被批准用于治疗这种被忽视的疾病。
 
平均而言,人们在获得转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白病或ATTR-CM诊断后可以活三到五年。
 
这是一种罕见的疾病,其中某些蛋白质逐渐积聚在心脏组织中,最终使心脏更难以将血液泵送到身体的其他部位。
 
它最终可能导致心力衰竭。
 
然而,在上周公布结果的临床试验中,一种名为tafamidis的药物减轻了ATTR-CM的一些最坏的影响。
 
研究人员报告说,死亡的几率降低了30%,与心脏有关的住院治疗减少了32%,接受该药物的人与接受安慰剂的人相比,生活质量的下降速度减慢。
 
“这是一系列引人入胜的发现,真的是突破性的科学,”芝加哥西北大学Feinberg医学院心脏病学主任Clyde Yancy博士告诉Healthline。“对患者的影响是不确定的,因为这不是一种非常常见的疾病,但这是一种后果很严重的状况。”
 
Yancy说,最重要的是,它是治疗一种被认为无法治愈的病症的一步。
 
“尽管目前范围内的病人数量很少,但未来可能会有大量病人,”他说。
 
什么是ATTR-CM?
一个2017年的估计放人在美国谁拥有ATTR-CM在0.001%的百分比。60岁以上的男性比例略高。
 
患有这种疾病的一种叫做运甲状腺素蛋白的蛋白质会向心脏移动,并在那里聚集在一起。
 
解散和积累可以是遗传性的或由衰老引起的。
 
那些淀粉样沉积物生长并最终干扰心脏功能。
 
但发现tafamidis可以防止这些蛋白质在心脏中分离和积聚。
 
口服给药,哥伦比亚大学心脏病专家Mathew Maurer博士告诉Healthline。他说他不知道这种药可能会花多少钱。
 
Maurer确实认为新技术能够更早地捕获ATTR-CM,这可能表明这种情况可能并不像目前认为的那样罕见。
 
例如,2017年的估计发现了这种情况的频率被低估的证据,部分原因是由于人口老龄化,这种情况可能会上升。
 
Maurer还认为这种疾病未被诊断出来。这可能至少部分是因为诊断以前需要进行活组织检查。他说,现在,这种疾病可以用非侵入性成像进行检测。
 
一种新的紧迫感
这种频率的上升给寻找药物带来了新的紧迫感 - 并且是药品制造商试图闯入的更大市场。
 
除了tafamidis之外,其他新药的重点是首先限制人体对蛋白质的产生。
 
Yancy指出patisiran和inotersen是两种正在测试的药物。
 
“正在开发的新药要么阻止蛋白质永久性地附着在心脏上,要么使它们躲避它,”他说。这种方法“不仅仅是淀粉样蛋白心肌病的突破 - 它是治疗疾病的一种全新方式。”
 
像ATTR-CM在心脏中积聚的那些淀粉样沉积物在阿尔茨海默氏症和多发性硬化症的大脑中积聚。
 
像这样的药物可能有一天能够治疗这些疾病。
 
“这确实反映了一个新的视野,有些甚至可以说是一个新的前沿,”Yancy说。“这种科学现在足够强大,可以用于蛋白质积累的其他疾病。”

(责任编辑:寻医康网)


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